Brasília (DF) – O registro condicional do Elevidys, terapia utilizada no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, foi oficialmente cancelado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária nesta segunda-feira, 24 de junho. A medida, formalizada no Diário Oficial da União, atende a uma solicitação direta da farmacêutica Roche, responsável pelo produto no Brasil. O encerramento da autorização temporária ocorreu após a conclusão de que as evidências técnicas fornecidas pela fabricante não alcançaram os padrões regulatórios exigidos para manter o fármaco no mercado nacional.
Apesar do cancelamento, a agência reguladora enfatizou que a farmacêutica mantém a responsabilidade integral pelo acompanhamento dos pacientes que foram submetidos ao tratamento, seja em ensaios clínicos ou através de programas de acesso. A determinação protege, especificamente, as crianças brasileiras que utilizaram a terapia entre dezembro de 2024 e julho de 2025, garantindo que o monitoramento clínico permaneça ativo mesmo com a interrupção das atividades comerciais do produto.
O Elevidys, desenvolvido para combater os efeitos da distrofia muscular de Duchenne — doença genética que impede a produção de distrofina e provoca fraqueza progressiva — chegou ao Brasil em dezembro de 2024 via registro condicional. Naquela época, o uso foi liberado em caráter excepcional para crianças de 4 a 7 anos que ainda mantinham a capacidade de andar, sob a condição de que a empresa apresentasse novos dados sobre a eficácia e a segurança do medicamento.
A situação mudou drasticamente em julho de 2025, quando a Anvisa suspendeu a comercialização por meio da Resolução 2.813. A decisão foi impulsionada por notificações de casos fatais de insuficiência hepática aguda registrados em pacientes nos Estados Unidos. O tema ganhou relevância pública em junho deste ano, durante uma audiência na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, onde os riscos à segurança foram detalhados.
Durante o período de suspensão, a agência solicitou formalmente que a Roche entregasse dados consolidados sobre o perfil de segurança, com ênfase especial nas falhas hepáticas. Embora a empresa tenha mantido um canal de diálogo constante com os técnicos da Anvisa e submetido informações complementares, o entendimento final foi pela inviabilidade de manter o registro. Em comunicado, a Roche reiterou que permanece dedicada ao desenvolvimento clínico do produto e à entrega das evidências científicas exigidas.
Enquanto o cenário do Elevidys é reavaliado, o mercado de terapias para a Distrofia Muscular de Duchenne recebeu uma novidade. Na última quinta-feira, 13, o órgão regulador concedeu o registro ao medicamento Duvyzat, composto por givinostate. Diferente da proposta do Elevidys, os estudos clínicos apresentados para este novo fármaco indicaram resultados positivos na capacidade de retardar a progressão da doença em pacientes acometidos pela condição.
